일요주간 - 유한양행, BBB 통과 고셔병 치료제 가능성 입증…글로벌 희귀질환 시장 공략 속도

- 건강한 성인 남성 대상 임상 1상(FIH)에서 안전성 및 내약성 확인... 약동학·약력학 결과 공개
- 혈액뇌장벽(BBB) 투과형 GCS 억제제의 개발 가능성과 향후 MAD 연구 계획 소개

▲ 유한양행, IWGGD 2026에서 고셔병 치료제 YH35995 임상 1상 결과 발표(사진=유한양행)

 

유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’의 임상 1상 결과를 국제 학술무대에서 공개하며 희귀질환 치료제 시장 공략에 속도를 내고 있다. 특히 기존 치료제의 한계로 지적돼 온 중추신경계(CNS) 치료 가능성을 확인하면서 신경병증성 고셔병 분야의 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다.

유한양행은 최근 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 YH35995의 임상 1상 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다고 밝혔다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 세포 내 리소좀 효소 기능이 저하되면서 글루코실세라마이드(GL1)가 체내 여러 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 이 가운데 신경병증성 고셔병은 중추신경계 이상 증상이 동반되지만 기존 치료제들이 혈액뇌장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 효과적인 치료에 한계가 있었다.

YH35995는 이러한 미충족 의료 수요를 겨냥한 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 2018년 GC녹십자와의 공동연구를 통해 확보된 파이프라인으로, 현재는 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다.

특히 혈액뇌장벽 투과 특성을 갖춘 점이 핵심 경쟁력으로 꼽힌다. 전임상 연구에서는 혈장과 뇌 조직 내 GL1 감소 효과와 함께 행동 이상 개선, 신경염증 관련 지표 억제 효과까지 확인되며 신경계 증상 치료 가능성을 보여준 바 있다.

이번 임상 1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식으로 진행됐다. 발표 결과에 따르면 YH35995는 전 용량 구간에서 전반적으로 양호한 안전성과 내약성을 나타냈으며, 중대한 약물 관련 이상반응이나 중증 이상사례는 보고되지 않았다.

약동학 분석에서는 용량 증가에 따라 체내 약물 노출이 비례적으로 증가했고, 개인 간 편차는 낮은 수준으로 확인됐다. 특히 경구용 약물임에도 약 21~24일에 이르는 긴 반감기를 보여 장기 지속형 치료제 가능성도 제시했다.

약력학 측면에서도 혈장 내 GL1 수치가 용량 의존적으로 감소했으며, 일부 용량군에서는 목표 억제율을 달성해 강력하고 지속적인 억제 효과를 확인했다. 유한양행은 이를 기반으로 향후 4주 간격(Q4W) 이상의 투여 전략도 가능할 것으로 기대하고 있다.

회사는 앞으로 반복투여(MAD) 임상을 통해 안전성과 내약성을 추가 검증하고, 혈장과 뇌척수액 내 GL1 변화 및 CNS 내 표적 결합 여부를 확인할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 발표는 신경병증성 고셔병 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 새로운 치료 가능성을 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 전문가와 환우회, 규제기관과의 협력을 강화해 임상 개발 속도를 높이고 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

 

일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com 

 

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