희귀의약품·소아희귀질환 지정 잇따라…글로벌 개발 경쟁력 강화
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| ▲ 한미약품, 선천성 고인슐린증 치료제 임상 2상 연구 발표…글로벌 개발 본격화(사진=한미약품) |
한미약품이 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 글로벌 임상 2상 연구 내용을 유럽 학회에서 발표하며 신약 개발에 속도를 낸다.
한미약품은 9월 8일부터 10일까지 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 발표한다고 4일 밝혔다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 현재까지 이 질환을 특정 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.
기존에 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 치료제도 치료 반응이 특정 유전자형에 제한되고 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있다. 이 때문에 일부 환자들은 허가 외 의약품을 사용하거나 부작용 부담을 감수하며 췌장 절제술을 받아야 하는 상황이다.
한미약품은 이러한 치료 환경의 한계를 개선하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 앞서 유럽소아내분비학회에서 공개한 임상 결과에서는 선천성 고인슐린증 환자에게 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당과 중증 저혈당 발생을 모두 줄이는 효과가 확인됐다.
에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation·BTD)을 받았다. BTD는 중대한 질환에서 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성이 초기 임상 근거를 통해 확인된 의약품의 신속한 개발과 허가를 지원하는 제도다.
지정된 치료제는 FDA의 개발 전반에 대한 집중 자문과 지원을 받을 수 있으며, 허가 신청 자료를 단계적으로 제출해 검토받는 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 등 신속 심사 제도의 적용 가능성도 높아진다.
에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처에서 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다. 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease·RPD)로도 지정됐으며, EMA로부터는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다.
이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 "에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험의 핵심투여기간을 완료했다"며 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.
일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com
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